记者7月24日从北京协和医院获悉，该院神经外科王任直、包新杰和神经科万新华团队联合开展的一项“利用人源神经干细胞治疗帕金森病的I期临床研究”取得突破性进展。与既往通过脑定向移植的途径不同，该项研究是全球首次通过鼻黏膜移植神经干细胞治疗帕金森病，这种无创方式被证明安全有效。相关研究成果近期发表于《神经病学、神经外科和精神病学杂志》。
帕金森病是一种中枢神经系统退行性疾病，其主要特征是大脑的多巴胺能神经元逐渐减少。目前，帕金森病的治疗方法主要包括药物和手术，但只能暂时缓解病症，无法实现病情逆转，更不能从根本上治愈。
从全球的临床试验来看，正在进行的多项利用外源性神经干细胞治疗帕金森病，也多采用脑内定向注射或腰椎穿刺这两种方式来移植干细胞，都属于有创操作。
北京协和医院研究团队敏锐地捕捉到了一条“近路”。研究团队发现，鼻腔作为大脑的“后门”，其黏膜下存在一条直接通往大脑深处的“小路”，即嗅觉神经通路，这为植入的神经干细胞绕过血脑屏障、直接抵达目标区域提供了可能。
为了证明“抄近路”的可行性，研究团队开展了单中心、对研究者和受试者都不设盲、剂量递增的人源神经干细胞经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的I期临床研究。具体而言，研究纳入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者。患者被分为3个剂量组，分别经鼻粘膜途径接受每次150万、500万和1500万人源神经干细胞治疗。
在安全性评估中，研究团队未发现与治疗相关的、有临床意义的安全问题或严重不良事件，影像学检查也未发现肿瘤或其他异常。经鼻黏膜途径移植神经干细胞的安全性和有效性得以证实。
“相比传统的脑内定向注射或腰椎穿刺移植，经鼻粘膜途径移植治疗的方式更加便捷，而且无创，可以多次重复移植。这一方法将有效提高细胞的存活率和功能性整合效率，从而实现神经网络的有效修复与功能恢复。”研究团队表示，下一步他们将进行更大规模、更长期的随机对照Ⅱ期临床试验进一步验证其效果。
